来自 国内 2021-08-11 09:23 的文章

新发现有望为青光眼带来基因疗法

内容概要:青光眼是由不行逆转的视神经退化引起的,视神经是视网膜神经节细胞的轴突束,可将信号从眼睛传输到大脑发生视力。现有治疗要领通过低落升高的眼压来减缓视力丧失,然而,尽量眼压正常,一些青光眼仍会成长为失明。而神经掩护疗法满意了缺乏治疗选择的患者的需求。

青光眼是导致视力受损和失明的主要原因,影响着全球7600万患者。美国纽约西奈山医学院研究人员22日颁发在《细胞》杂志上的研究首次表白,激活CaMKⅡ通路有助于掩护视网膜神经节细胞免受各类损伤,为开拓青光眼神经掩护疗法开发了新途径,为那些因视网膜退行性疾病导致严重视力丧失的人带来但愿。

青光眼是由不行逆转的视神经退化引起的,视神经是视网膜神经节细胞的轴突束,可将信号从眼睛传输到大脑发生视力。现有治疗要领通过低落升高的眼压来减缓视力丧失,然而,尽量眼压正常,一些青光眼仍会成长为失明。而神经掩护疗法满意了缺乏治疗选择的患者的需求。

CaMKⅡ(钙/钙调素卵白依赖的卵白激酶Ⅱ)通路可调理全身的要害细胞进程和成果,包罗眼睛中的视网膜神经节细胞。研究团队发明,每当视网膜神经节细胞袒露在视神经挤压损伤的毒素或创伤中时,CaMKⅡ信号通路城市受到损害,这表白CaMKⅡ活性与视网膜神经节细胞之间存在相关性。

在寻找过问要领的进程中,研究人员证实用基因疗法激活CaMKⅡ通路对视网膜神经节细胞有掩护浸染。

在试验中,小鼠中毒(会对细胞造成快速损伤)之前和视神经被挤压(导致细胞较慢损伤)之后,研究人员将带有突变氨基酸的修饰版本的CaMKⅡ通过腺相关病毒载体(美国食品和药物打点局核准的基因输送系统)转移到小鼠原始视网膜神经节细胞发明,这一基因治疗要领可以增加CaMKⅡ的活性,并有力地掩护视网膜神经节细胞。

在接管基因治疗的小鼠中,77%的视网膜神经节细胞在中毒后12个月存活,而比较组小鼠的存活率为8%。视神经挤压6个月后,77%的视网膜神经节细胞存活下来,而比较组为7%。视网膜神经节细胞存活率的提高符号着视觉成果获得掩护,这意味着该基因疗法可掩护视神经细胞,从而掩护视力。

另外,研究人员还证明,通过基因治疗提高CaMKⅡ活性,对基于法眼压或遗传缺陷的青光眼模子的视网膜神经节细胞具有掩护浸染。

下一步,研究人员将在更大的动物模子中举办测试,为这一疗法进入临床试验铺平阶梯。